GM1-ガングリオシドーシス開発状況 投稿日 2019年12月23日 更新日 2021年1月27日 著者 MPS-Japan カテゴリー トピックス 現在、GM1-ガングリオシドーシスの脳病態に有効な新規低分子シャペロン薬の開発研究が進んでおります。 内容は以下URLをご参照ください。 https://www.amed.go.jp/content/000051546.pdf また、内容に関しては当会までお問い合わせ下さい。