2022年12月12日 加藤勝信厚生労働大臣と面会し、要望書を提出いたしました。
同席者：顧問医師山川裕之、顧問藤山哲二 副会長K.Y 名誉会長秋山武之 その他５名
要望事項
◎酵素補充療法の在宅治療適応拡大による患者のQOL向上
- ムコ多糖症Ⅱ型治療薬「イズカーゴ」在宅で医師の指示の元で看護師が投与可能な薬剤適用
- ポンぺ病治療薬「ネクスビアザイム」「保険医が投与することができる注射薬」在宅酵素補充療法の対象薬剤へ追加
◎疾患克服に向けてウルトラオーファンドラッグより更に踏み込んだ枠組み
- ムコ多糖症ⅢA型日本人患者のJR-441国内治験実施のため新たなスキームと治験拡充
- GM2-ガングリオシドーシス遺伝子治療治験実施に向けて
- 疾患克服に向けてウルトラオーファンドラッグより更に踏み込んだ枠組み
一日でも早く、治療環境が整いQOLが向上すること願っております。また、超希少疾患の研究開発が進むこと願っております。