GM2-ガングリオシドーシス / テイサックスの治療法について

サノフィ株式会社 開発品 (2021年3月)
遅発型GM2 ガングリオシドーシス (テイ・サックス病及びサンドホフ病)に対するvenglustatの経口投与の第三相試験が実施されています。

治療については現在、対症療法以外には、中枢神経障害などに対する有効な治療法はありません。
しかし最近、テイ-サックス病に対して低免疫原性が期待される新規治療薬候補として、組換え改変型β-ヘキソサニミダーゼが開発され、患者皮膚線維芽細胞への補充効果やモデルマウスの脳室内投与の有効性が示されています。
2022年から徳島大学、 自治医科大学ならびに遺伝子治療研究所が共同研究していました。
遺伝子治療薬の国内臨床試験を始める予定で進められています。

【報道発表】神経難病治療に道開く新型酵素 モデルマウスで治療成功

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