ムコ多糖症II型遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ」承認

JCRファーマ社が開発していました遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ」点滴静注用の治療薬が承認されましたので、お知らせいたします。
イズカーゴは、血液脳関門を通過する遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤で、これまで課題のひとつでもあった中枢神経症状の改善が期待できる医薬品で、当会から先駆け審査指定制度の要望書も提出しており、静脈注射では血液脳関門を通過する世界で初めて承認された医薬品です。
ご尽力いただきました関係者の皆様に心より感謝お礼申し上げます。