ムコ多糖症親の会

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トピックスバックナンバー

2012/2/18 「ムコ多糖症UPDATE」が発行されました: 「ムコ多糖症UPDATE」が発行されました（顧問医師他、関係者による監修）ムコ多糖症ならびに関連疾患に特化した専門書です。発行にあたり関係いただいた皆様に感謝申し上げます。（出版：イーエヌメディックス、ISBNコード：978-4-990392727）
2012/1/5 IV型モルキオ症候群の酵素補充療法治験について: IV型モルキオ症候群の酵素補充療法、国際共同治験が2012年1月より国立成育医療研究センターでスタートします。治験に参加できる基準など治験についてのご質問は、顧問医師の国立成育医療研究センター奥山虎之先生に直接おたずねください。
2012/1/1 あけましておめでとうございます: 新年あけましておめでとうございます。
昨年は多くの皆様からのご支援・ご協力をいただき、ありがとうございました。
本年もどうぞよろしくお願い申し上げます。
新しい年が皆様にとって幸多きものとなりますように。
2011/11/5 第53回日本先天代謝異常学会のご案内: 11月24日(木)～26日(土)に第53回日本先天代謝異常学会が開催されます。
  会場：ホテルニューオータニ幕張会長：千葉県こども病院　高柳正樹先生
  テーマ：先天代謝異常症－その高みをめざして風を感じよう
聴講ご希望の会員の方は、事務局までご連絡ください。  学会の詳細はこちら
2011/9/30 成育代謝異常症研究会のご案内: 10月6日(木)18:30～に成育代謝異常症研究会が開催されます。顧問の奥山医師が座長を務められます。研究会の詳細についてはこちらをご確認ください。会場・アクセスの案内はこちら
2011/8/15 総会出席および委任状提出のお願い: 毎年恒例の夏の交流会（8月19日(金)～20日(土)）2日目に総会を行います。何卒ご出席下さいますようよろしくお願いいたします。
やむを得ず総会に出席できない方々は、郵送いたしました「委任状」を事務局までご提出ください。郵送、FAX、メールにて受け付けております。
総会成立のために重要ですので、ご協力をお願いいたします。
2011/7/25 第24回交流会宿泊申込期限延長について: 交流会の宿泊申込期限について、8/3（水）まで受付を延長いたします。
詳細は郵送の書類をご確認ください。
2011/6/1 第24回交流会開催のご案内: 8月19日(金)～20日(土)に舞子ビラ神戸にて、交流会を開催します。
例年と異なる場所になります。会員の皆様には、郵送にて詳細内容を発送します。詳細をご確認の上、お申込みください。多数のご参加をお待ちしております。
2011/3/19: 顧問医師より、被災された方へのお見舞いと治療等についてのお知らせ
詳細はこちら
2011/3/14: このたびの東北地方太平洋沖地震で被災された方に心よりお見舞い申し上げます。

日本ムコ多糖症親の会事務局

台湾の林炫沛先生からのお見舞いメールをご紹介します。こちら
2011/2/1 ムコ多糖症IVA、第3相試験開始: BioMarin社よりムコ多糖症IVA型治療薬の第3相試験を開始したと発表がありました。プレスリリースの日本語訳は下記の通りです。（バイオマリン社より許可をいただいて掲載。引用、転載等禁止）
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バイオマリン社がモルキオ病患者を対象とした酵素補充療法の第3相治験を開始

2011年2月1日
バイオマリン製薬株式会社は、2月1日、ムコ多糖症ⅣA型（モルキオ病）の治療を目的としたN-アセチルガラクトサミン6-スルファターゼ（GALNSまたはBMN110）を用いた酵素補充療法の第3相治験を開始したことを発表した。

「当社は、治験実施計画及び治験申請以来、第3相治験の開始に至るまで、2年間にわたりGALNS開発計画を推進してきました。このたびアメリカ食品医薬品局（FDA）の許可が下り、第3相治験計画の設計を完了できました。」とバイオマリン社Jean-Jacques Bienaime社長は述べた。「第3相治験は世界各国の約40箇所を拠点に実施される予定です。西欧のほとんどの国々と米国、カナダ、ブラジル、日本、台湾が含まれます。この治験では約160人の被験者が予定されており、酵素補充療法の治験としてはこれまでで最大のものとなるでしょう。高い医学的ニーズがありながら、これまでモルキオ病の方々のための治療法はありませんでした。適切に設計された今回の治験の開始は、当社とモルキオ病に関係する方々の双方にとって画期的な出来事となるでしょう。」

この第3相治験は、無作為二重盲検プラセボ対照試験であり、ムコ多糖症ⅣA型患者を対象にGALNS酵素の効果と安全性を評価するために行われる。治験の期間は24週間で、2mg/kg/週と2mg/kg/隔週の2種類の用量で実施される予定である。主要評価項目は6分間歩行試験で、2次評価項目は3分間階段登行と尿中ケラタン硫酸濃度である。
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2011/1/1 あけましておめでとうございます: 謹んで新年のご挨拶を申し上げます。
昨年は多くの皆様からのご支援・ご協力をいただき、ありがとうございました。
本年もどうぞよろしくお願い申し上げます。
2010/12/31 当会支援活動のご報告: 12月25日EKIDENカーニバル大阪大会が開催され、支援活動占有テントを設置いただきました。
大会主催者の(株)アールビーズ様、活動にご協力いただいた楽ラン様に厚くお礼を申し上げます。
2010/12/31 ライソゾーム病学会が開催されました: 12月10日、第15回日本ライソゾーム病研究会が開催され、患者会フォーラムに参加しました。
2010/12/31 要望書を提出しました: 11月18日、要望書を提出いたしました。提出先は、複数の国会議員、厚生労働省の関連担当部門です。
2010/12/31 代謝異常学会患者会フォーラムに参加しました: 第52回日本先天代謝異常学会総会（10月21～23日開催）の患者会フォーラム（23日開催）に参加し、患者会同士の意見交換を行いました。
2010/8/9 総会出席および委任状提出のお願い: 毎年恒例の夏の交流会2日目に総会を行います。
何卒ご出席下さいますようよろしくお願いいたします。
やむを得ず総会に出席できない方々には、下記の「委任状」を事務局までご提出ください。総会成立のために重要ですので、ご協力をお願いいたします。
◎委任状の提出期限：８月１８日（水）必着
2010/7/29 モルキオ症候群関連情報: 現在、Ⅳ型モルキオ症候群の酵素補充製剤の開発が米国バイオマリン社によって徐々に進んでいます。その一環として行われている臨床症状評価調査（MorCAP）が台湾でも実施されており、このたび、日本の患者がこの台湾での調査に参加いたしました。
2010/7/12 日本先天代謝異常学会とシンポジウムのご案内: 2010年10月21日(木)～10月23日(土)に第52回日本先天代謝異常学会／第9回アジア先天代謝異常症シンポジウムが開催されます。公式HPはこちら
会場：大阪国際会議場会長：田中あけみ先生
テーマ：「希少疾患のQOL向上のために」
この中で、10月23日(土)患者会フォーラムが開催されます。代謝疾患でかつ希少難病という共通点から、様々な情報交換の場として会員の皆様の参加希望を募ります。参加ご希望の会員の方は、事前申し込みが必要ですので、事務局へお知らせください。
2010/6/26 当会支援活動のご報告: 去る5月30日（日）大阪鶴見緑地にて「第17回共生共走リレーマラソン」が開催され、ここに参加されたランニングクラブ「楽ラン（代表：小林様）」の協力の下、会場内の支援ブース設置、並びに募金を頂きました。募金総額は15,064円にも上ります。
多くの皆様の善意に大変感謝いたします。
2010/6/14 第23回交流会のご案内: 例年開催の交流会を今年も実施いたします。
2010年度は東京開催の年となりますが、諸般の事情から開催会場が例年の場所から変更となります。ご了承ください。
日程：2010年8月20（金）～21日（土）
会場：東京ベイ有明ワシントンホテル　〒135-0063東京都江東区有明3-1-28
会員の皆様が「参加して良かった！」と思える交流会、収穫のある交流会にしましょう。
2010/2/23 第11回ムコ多糖症及び関連疾患国際シンポジウムのお知らせ: 2010年6月23日～27日にアデレード（オーストラリア）で第11回ムコ多糖症及び関連疾患国際シンポジウム（International Symposium on MPS and Related Disaeases）が開催されます。公式HPはこちら
各国の患者会の皆様も積極的に参加されており、メインプログラムの他患者の皆様を対象とした企画、子供向け企画も多数ございますので、ぜひご参加ください。
2010/1/1 あけましておめでとうございます: 謹んで新年のご挨拶を申し上げます。
大変多くの皆様からの真実なご支援、ご協力をいただき、ありがとうございました。本年もどうぞよろしくお願い申し上げます。
2009/10/31 新型インフルエンザワクチンの優先接種について: 新型インフルエンザワクチンの優先接種の対象とする基礎疾患について、厚生労働省が都道府県に下記の通り通達しました。
『小児慢性特定疾患受給者証を有している方、特定疾患対策事業の対象疾患受給者証を有している方は、これらの受給者証を、優先接種対象者証明書に代えることが可能ですが、各々の病態についてはかかりつけ医と相談してください。』
2009/8/20 ＜重要＞第22回MPS親の会交流会の参加について: 報道等でご承知の方もおいでと思いますが、新型インフルエンザの感染は衰える事を知らず、国から「流行宣言」が発令されました。
とりわけ、ムコ多糖症患者の皆様においては重篤な影響を及ぼす恐れがあります。8/21～22に開催を予定しておりますムコ多糖症交流会の参加について、なるべく参加を見合わせ頂きたくご配慮願います。
2009/8/7 第22回MPS親の会交流会の開催内容の変更について: 8月21～22日開催の交流会は、内容を縮小した形での部分開催（ミニ交流会）となります。※詳細は、こちらプログラム（変更版）も掲載いたしました。
2009/6/3 第3回国際ライソゾーム病シンポジウムのご案内: 9月26～27日、第3回国際ライソゾーム病シンポジウムが名古屋能楽堂で開催されます。※詳細は、こちら
注）・参加に関して、事前の申し込みは不要です。当日の受付で参加可能です。
・会場の性質上、今回キッズルームの設置はありません。
また、ベットでの館内の移動は、かなり制約されます。
2009/5/24 第22回MPS親の会交流会／プログラムのお知らせ: 8月21～22日、本年もMPS親の会交流会を開催いたします。※詳細は、こちら
2009/5/19 顧問の田中医師がラジオに出演されます: 顧問の田中医師がラジオに出演されます。
2009年6月13日（土）26:00～26:30 Kiss-FM（神戸発信、関西ローカル）
番組名：まゆみとドクター森下のバイオRadio テーマ：ムコ多糖症VI型
2009/5/2 ムコ多糖症IV型（モルキオ）の治療薬について: ムコ多糖症IV型（モルキオ）の酵素補充療法の開発を進める米国バイオマリン社は、４月、その治験を開始しました。日本人の患者と家族たちにとって待望の治療薬です。これが日本人の患者にも速やかに行き届くようになることを願っています。
2009/4/21 第31回こどもの難病シンポジウムのご案内: 4月29日（水・祝）、「第31回こどもの難病シンポジウム」（難病のこども支援全国ネットワーク主催）が国立オリンピック記念青少年総合センターにて開催されます。今回のテーマは、「こんな病院いいな１００」と題し、患者・家族からみた理想の病院を考えます。
当会も、親の会連絡会参加団体として開催に協力しております。
皆さん是非参加していただいて、話し合いにご参加ください。
※詳細は、難病のこども支援全国ネットワークのHPまで。
2009/3/31 チャリティーコンサートが開催されました: 去る3月20日（金・祝）兵庫県西宮市プレラホールでてんとうむし音楽隊主催「第8回てんとうむしチャリティーコンサート」が開催され、これに参加させていただきました。（コンサートのご案内はこちら）
今回、主催者のご好意でチャリティーブースを確保いただき、また、コンサートではエンディングに会場の皆様にムコ多糖症支援の呼びかけをさせていただく事が出来ました。
主催者の方から「支援する先の患者自身に直接自分らの音楽を届けられたことが本当に凄く良かったです。」と嬉しい言葉をいただきました。お世話になった関係各位の皆様、お越し頂いた皆様、本当にありがとうございました。
2009/3/6 チャリティーコンサートのご案内: 当会の支援を主旨としたチャリティーコンサートのご案内です。
2009年3月20日（金）18時～プレラホール（兵庫県西宮市）※詳細は、こちら
2009/1/1 あけましておめでとうございます: 謹んで新年のご挨拶を申し上げます。
大変多くの皆様からの真実なご支援、ご協力をいただき、私どもムコ多糖症等の患者と家族の環境も次第に良い方向に変わり始めております。ありがとうございました。
新しい年も皆様のお力をいただくこともしばしばあると思いますが、本年も変わらずにどうぞよろしくお願い申し上げます。
2008/12/22 「紀美野ふれあいマラソン」に参加しました: 12月21日、和歌山県紀美野町で開催された「紀美野ふれあいマラソン」に参加し、支援の呼びかけ、チラシ配布、募金活動などをさせていただきました。
募金は、紀美野町長様、紀美野町教育委員会教育長様、紀美野町の皆様よりいただきました。関係者の皆様、ご協力いただいた皆様、ありがとうございました。
2008/12/18 バイオマリン社と面談しました: 12月18日、アンジェスMG社を訪問し、アンジェスMG社およびバイオマリン社と面談しました。バイオマリン社へは、I型およびVI型の治療薬開発に対する感謝を表明しました。またIV型の治療薬に関し、早期実現への期待を表明しました。
2008/10/7 ラジオがお聴きいただけます: 9月25日に顧問の奥山医師が出演されたラジオ番組のストリーミング版が更新されました。ラジオNIKKEI スズケンDIアワーよりご確認ください。
テーマ：ムコ多糖症VI型治療薬ガルスルファーゼ
2008/9/19 ラジオに顧問奥山医師が出演されます: 顧問の奥山医師がラジオに出演されます。
2008年9月25日（木）20:25～20:40 ラジオNIKKEI スズケンDIアワー
テーマ：ムコ多糖症VI型治療薬ガルスルファーゼ
2008/7/28 モルキオ自然歴および治験に関する協議が行われました: 7月18日、モルキオ自然歴および治験に関する協議が行われました。※詳細は、こちら
2008/6/2 テレビに顧問奥山医師が出演されます: 2008年6月16日（月）20:00～20:29 NHK教育テレビ「福祉ネットワーク」
テーマ：早く薬をください－「ドラッグラグ」解消に向けて－
2008/5/27 第21回MPS親の会交流会／プログラムのお知らせ: 8月22～23日、本年もMPS親の会交流会を開催いたします。※詳細は、こちら
2008/5/24 モルキオプロジェクトについての情報提供: モルキオプロジェクトについて、顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
2008/5/21 アンジェスMG社、厚生労働省を訪問いたしました: 5月20日、アンジェスMG社を訪問し、VI型治療薬承認の謝意を表明し感謝状を贈りました。
その後、酵素製剤の承認やモルキオ関連のことでも尽力いただいている厚生労働省大臣官房審議官（医療保険・医政担当）を訪問し、謝意を表明し感謝状を贈りました。
2008/4/13 ムコ多糖症VI型酵素製剤が正式に薬価収載されました: 4月11日、ムコ多糖症VI型酵素製剤（ナグラザイム）が正式に薬価収載されたことが官報に掲載されました。発売開始は4月14日（月）の予定です。顧問医師より情報が寄せられました。
2008/4/4 保険収載について: ムコ多糖症の酵素診断、遺伝子診断、遺伝子診断の一部が保険収載されます。顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
2008/3/28 ムコ多糖症VI型酵素製剤が承認されました！: ムコ多糖症VI型酵素製剤の承認されたました！顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
2008/3/26 ムコ多糖症VI型酵素製剤の承認が了解されました: ムコ多糖症VI型酵素製剤の承認が了解された旨、顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
2008/2/24 ムコ多糖症VI型酵素製剤で進捗がありました: ムコ多糖症VI型酵素製剤に関する審議進捗について、顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
2008/2/19 ラジオがお聴きいただけます: 1月31日に顧問の奥山医師が出演されたラジオ番組のストリーミング版が更新されました。ラジオNIKKEI スズケンDIアワーよりご確認ください。
テーマ：ムコ多糖症2型治療薬イデュルスルファーゼ
2008/2/9 請願署名をイノテック社へ送付いたしました: 昨年10月より実施しておりました「モルキオ病の臨床治験に日本人の参加を求める請願署名」の最終署名数は、78,337名となりました。
多くの方にご協力いただき、ありがとうございました。親の会よりお礼
2008/1/29 ラジオに顧問奥山医師が出演されます: 顧問の奥山医師がラジオに出演されます。
2008年1月31日（木）20:25～20:40 ラジオNIKKEI スズケンDIアワー
テーマ：ムコ多糖症2型治療薬イデュルスルファーゼ
2008/1/21 請願署名活動にご協力いただき、ありがとうございました: 昨年10月より実施しておりました、「モルキオ病の臨床治験に日本人の参加を求める請願署名」にご協力いただき、まことにありがとうございました。親の会よりお礼
2008/1/1 新年あけましておめでとうございます: 新年あけましておめでとうございます。
旧年中は大変多くの皆様からのお力添えや真実なご声援をいただき、誠にありがとうございました。新しい年も皆様のお力をいただくこともしばしばあると思いますが、本年もどうぞよろしくお願い申しあげます。

日本ムコ多糖症親の会事務局
2007/12/29 テレビでモルキオ病について放送されます: モルキオ症候群のご家族がテレビ番組で紹介されます。
2008年1月4日（金）10:30～11:25 テレビ朝日（※関東圏のみでの放送）
「難病と闘う子どもたち２－身長100cm兄妹の夢－」
2007/12/29 「第10回MPS国際シンポジウム」のお知らせ: 2008年6月26日～29日、「第10回MPS国際シンポジウム」がカナダ・バンクーバーで開催されます。テーマ：MPSに勝つ「学ぶ」「生活する」「治療する」
※詳細は、専用ホームページをご覧ください。
2007/12/5 イソフラボンを用いた治療の申込受付終了のお知らせ: イソフラボン(Genistein)を用いたムコ多糖症の治療に関する研究の申込受付を終了したとのお知らせが顧問医師より寄せられました。※詳細は、こちら
2007/12/3 請願署名活動の集約状況: ムコ多糖症4A型（モルキオ病）の請願署名活動について、集約状況を随時お知らせします。
引き続き、1月15日までご協力よろしくお願いいたします。
2007/11/7 「鈴鹿エンデューロ2007」にて署名活動を行いました: 11月3～4日の2日間、三重県鈴鹿サーキットで行なわれた自転車耐久レース「鈴鹿エンデューロ2007」会場で、「モルキオ病（ムコ多糖症4A型）の治験に日本人の参加を求める署名活動」をさせていただきました。
多くのライダー・応援の方々がブースに立ち寄り、非常にまれなこの病気のことに関心を寄せてくださいました。
413名の署名と27,804円の募金、それからプライスレスなまごころ。
協力いただいた、参加者のみなさま、大会主催者・スタッフのみなさま、選手・サポーターのみなさま、本当にありがとうございました。

日本ムコ多糖症親の会
2007/10/28 厚生労働省、ジェンザイム・ジャパン社を訪問いたしました: 10月25日、厚生労働省医薬食品局審査管理課を訪問し、II型治療薬承認の謝意を表明し感謝状を贈りました。同時に、その他の病型の治療薬の開発推進等の要望書を提出いたしました。この要望書は、4月に提出したものとほぼ同じ内容です。
その後、ジェンザイム・ジャパン社を訪問し、同様にII型治療薬承認の謝意を表明し感謝状を贈りました。
2007/10/14 FMラジオに顧問奥山医師が出演されます: 10月15～17日の3日間、親の会顧問奥山医師がFMラジオに出演、ムコ多糖症についてお話されます。
FMラジオ局J-WAVE（81.3）「JAM The WORLD」（20:00～21:50）のなかの「マクロミル CASE FILE」（21:25頃～21:30頃放送）
2007/10/4 速報！ムコ多糖症II型酵素製剤が承認されました: ムコ多糖症II型治療薬「エラプレース」について、10月3日に開催された薬事・食品衛生審議会薬事分科会での検討を経て、本日、薬事法に基づき承認されました。
本件に関し、顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
2007/10/3 速報！ムコ多糖症II型酵素製剤の「承認」が「了解」されました: ムコ多糖症II型治療薬イデュロサルファーゼ（商品名：エラプレース）が、本日（10月3日）行われた薬事・食品衛生審議会の薬事分科会で、「承認」が「了解」されました。
本件に関し、顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
2007/9/30 ソフトボール女子日本代表監督・選手が訪問されました: 9月29日、アテネオリンピックソフトボール女子日本代表監督宇津木妙子さん、宇津木麗華選手、上野由岐子選手が、ムコ多糖症VI型患者を激励のため入院先の国立病院機構岡山医療センターに訪問されました。
TSCテレビせとうち・山陽放送・岡山放送にて（ニュース）放送されました。
新聞でも取り上げられています。（産経新聞朝刊（9/30）、毎日新聞朝刊（9/30）、山陽新聞朝刊（9/30）、朝日新聞朝刊（10/2））
2007/9/17 ムコ多糖症II型酵素製剤の承認の見通しに関して: ムコ多糖症II型酵素製剤の承認の見通しに関して、日本ムコ多糖症親の会からのコメントを掲載いたします。
2007/8/31 ムコ多糖症II型酵素製剤で進捗がありました: ムコ多糖症II型酵素製剤に関する審議進捗について、顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
2007/8/31 イソフラボンの治療に関する研究のお知らせ: イソフラボン(Genistein)を用いたムコ多糖症の治療に関する研究のお知らせが顧問医師より寄せられました。※詳細は、こちら
2007/8/14 ムコ多糖症VI型酵素製剤の承認申請が行われました: 8月10日、アンジェスMG株式会社は、ムコ多糖症VI型酵素製剤ガルサルファーゼ（商品名：ナグラザイム）の承認申請を厚生労働省あてに行いました。アンジェスMGは、厚生労働省未承認薬使用問題検討会議で示された方針に従い、日本であらたな治験を行わず、海外治験結果等での審査を求めております。今後は、優先審査により、早期の承認・販売が期待されます。
※アンジェスMG株式会社の広報発表はこちら
2007/8/8 掲示板再開のお知らせ: 掲示板を再開いたしました。
ご不便をおかけし、申し訳ありませんでした。
※掲示板はこちら
2007/7/24 掲示板メンテナンスのお知らせ: 現在、掲示板メンテナンス中につき、ご利用いただけません。
大変申し訳ありませんが、ご了承いただけますようお願い申しあげます。
準備が整い次第再開いたします。
2007/7/4 第19回遺伝カウンセリングリフレッシュセミナーに参加いたしました: 去る6月23－24日、東京・新宿で「第19回遺伝カウンセリングリフレッシュセミナー」が開催されました。
受講者は、医師、看護職、心理職、検査技師、遺伝カウンセラー養成講座の大学院生など85名。今回はムコ多糖症をテーマに2日間にわたって熱心な研修が行なわれました。
親の会からは4名が参加し、2日目のセッションで親の会の紹介・家族の取り組みなどについて講演しました。その後、カウンセリングのロールプレイング実習にも参加し、受講者の方に家族の生の声を伝えることができたのではと思います。
会場に置いた親の会の募金箱に進んで協力してくださった多くの参加者のみなさんや夏のシンポジウムにボランティア参加を約束してくださった学生さんなど親の会の活動に対する暖かいご支援に感謝したいと思います。
（写真：遺伝カウンセリングリフレッシュセミナーの様子）
2007/6/27 大豆イソフラボン製剤の導入について: 顧問医師による「大豆イソフラボン製剤導入検討グループ」の検討の途中経過が寄せられました。※詳細は、こちら
2007/6/21 第20回MPS親の会交流会／プログラムのお知らせ: 8月24～25日、本年もMPS親の会交流会を開催いたします。※詳細は、こちら
2007/4/21 顧問医師よりアンケートの集計結果: 昨年行われたアンケートの集計結果が回答が寄せられました。 ※詳細は、こちら
2007/4/19 第12回ツールド草津より寄付をいただきました: 4月14日、群馬県草津町で行われたアマチュア自転車レースの大会「第12回ツールド草津」を主催したツールド草津実行委員会から、社会貢献ということで大会の参加費の一部を親の会に寄付していただきました。ムコ多糖症親の会では展示ブースで写真やポスターを展示して、参加者に理解を呼びかけました。
会場では多くのライダーたちがブースの展示を熱心に見たり、家族に声をかけてくれたり、またブースに置いておいた親の会のシンボルマークのステッカーを手にとってヘルメットや車体に貼って走ってくれたりしてくださいました。
貴重な寄付金もさることながら、多くのサイクリストにムコ多糖症のことを知っていただく貴重な機会となったと思います。ツールド草津のすべての参加者の皆様、中澤敬草津町長はじめツールド草津を企画運営なさった関係者の皆様に改めて感謝申し上げます。本当にありがとうございました。 ※「第12回ツールド草津」について
2007/4/7 総理官邸を訪問、要望書を提出いたしました: 4月5日、ムコ多糖症IV型モルキオ病の患者と家族が、総理官邸に下村博文内閣官房副長官を訪ね、ムコ多糖症治療薬開発・実用化の推進と患者への支援などを訴えました。※詳細は、こちら
2007/3/6 アンジェスMG社へ訪問いたしました: 3月3日、VI型酵素製剤ガルサルファーゼ（ナグラザイム）の日本での臨床開発を担当する製薬会社、アンジェスMG株式会社に、訪問いたしました。
米国バイオマリン社と契約を締結したことへの感謝、出来るだけ早期に国内において販売されるよう　要望書をお渡しいたしました。アンジェスMG株式会社の山田英社長は当会の要望を十分に受け止めてくださり、迅速な対応を約束してくださいました。
2007年6月に新薬承認申請を行う方向で準備を進めているとのこと。親の会としては申請後1年以内の販売を目指して手続きを進めてください、と重ねて要望いたしました。
また、VI型患者への承認前の薬剤無償提供については、まもなく開始されるようです。
今後とも皆様のお力添えをよろしくお願いいたします。
2007/2/17 テレビでVI型について放送されました: ムコ多糖症VI型治療薬の日本での開発担当会社が決定したこと、現在行われているVI型の酵素補充療法の経過などについて、岡山放送で本日取り上げられました。 2/17（土）18:30～特報ズバッ「届いた命の薬　ムコ多糖症患者に光」（岡山放送）
2007/1/31 ムコ多糖症II型酵素製剤の承認申請が行われました: ムコ多糖症II型酵素製剤Idursulfase（イデュルスルファーゼ）の承認申請が行われました。※詳細は、こちら
2007/1/29 大豆イソフラボン製剤の導入について: 顧問医師による「大豆イソフラボン製剤導入検討グループ」の検討の途中経過が寄せられました。※詳細は、こちら
2007/1/23 顧問医師よりアンケートの質問への回答: 先日行われたアンケートにお答えいただいた皆様へのご質問の回答が寄せられました。 ※詳細は、こちら
2007/1/22 VI型酵素製剤の日本での会社が決定しました: VI型酵素製剤ガルサルファーゼ（ナグラザイム）の日本での臨床開発を担当する会社が決定しました。※詳細は、こちら
2007/1/1 あけましておめでとうございます: あけましておめでとうございます。
旧年中は大変多くの皆様からお力添えをいただき誠にありがとうございました。
新しい年もいろいろなところで皆様のお力をいただくことになるかと思いますが、本年もどうぞよろしくお願い申しあげます。

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