ムコ多糖症4A型（モルキオ病）の治療薬の早期開発と国内導入を！
最終署名数：７８，３３７名！
昨年10月より実施しておりました、「モルキオ病の臨床治験に日本人の参加を求める請願署名」にご協力いただき、まことにありがとうございました。イノテック社へ送付いたしました。
トピックス
- 2008/4/13 ムコ多糖症VI型酵素製剤が正式に薬価収載されました
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4月11日、ムコ多糖症VI型酵素製剤（ナグラザイム）が正式に薬価収載されたことが官報に掲載されました。発売開始は4月14日（月）の予定です。顧問医師より情報が寄せられました。
- 2008/4/4 保険収載について
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ムコ多糖症の酵素診断、遺伝子診断、遺伝子診断の一部が保険収載されます。顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
- 2008/3/28 ムコ多糖症VI型酵素製剤が承認されました！
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ムコ多糖症VI型酵素製剤の承認されたました！顧問医師より情報が寄せられました。※詳細は、こちら
- [ バックナンバー ]
日本ムコ多糖症親の会について
日本での｢ムコ多糖症親の会｣の患者登録者数は135家族（2002年10月現在）と、人口比で英国の17分の１、アメリカ、カナダの3分の1ときわめて低い水準にとどまっています。
出生頻度の差（欧米：２万６千人に１人、日本：４〜５万人に１人）を考慮したとしても、まだまだ多くの未登録の方がいらっしゃるはずです。
近年、酵素補充療法などの新しい治療法の研究が進んできていますが、このような新しい治療法・治療薬の開発推進のためには、その国での患者の数・状態（製薬会社・医療機関にとってのマーケットの規模）がきちんと把握されていることが必要です。
また新しい治療法が開発されたとしても実際に処方するためには、保険の適用・国庫助成などを関係各省庁にはたらきかける必要があり、この場合も患者の組織化は大きな力となります。
｢MPS親の会｣では、交流会などを通じての家族の交流・医師研究者を含めた情報交換のほか、内外の関係団体との交流、関係各省庁・研究機関に対する研究促進のはたらきかけを行っています。
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