トピックス
- 2012/1/5 IV型モルキオ症候群の酵素補充療法治験について NEW!
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IV型モルキオ症候群の酵素補充療法、国際共同治験が2012年1月より国立成育医療研究センターでスタートします。治験に参加できる基準など治験についてのご質問は、顧問医師の国立成育医療研究センター奥山虎之先生に直接おたずねください。
- 2012/1/1 あけましておめでとうございます NEW!
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新年あけましておめでとうございます。
昨年は多くの皆様からのご支援・ご協力をいただき、ありがとうございました。
本年もどうぞよろしくお願い申し上げます。
新しい年が皆様にとって幸多きものとなりますように。
- 2011/11/5 第53回日本先天代謝異常学会のご案内
- 11月24日(木)〜26日(土)に第53回日本先天代謝異常学会が開催されます。
会場：ホテルニューオータニ幕張 会長：千葉県こども病院 高柳正樹先生
テーマ：先天代謝異常症−その高みをめざして風を感じよう
聴講ご希望の会員の方は、事務局までご連絡ください。 学会の詳細はこちら
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日本ムコ多糖症親の会について
日本での｢ムコ多糖症親の会｣の患者登録者数は180家族（2009年10月現在）と、人口比で英国の17分の１、アメリカ、カナダの3分の1ときわめて低い水準にとどまっています。
出生頻度の差（欧米：２万６千人に１人、日本：４〜５万人に１人）を考慮したとしても、まだまだ多くの未登録の方がいらっしゃるはずです。
近年、酵素補充療法などの新しい治療法の研究が進んできていますが、このような新しい治療法・治療薬の開発推進のためには、その国での患者の数・状態（製薬会社・医療機関にとってのマーケットの規模）がきちんと把握されていることが必要です。
また新しい治療法が開発されたとしても実際に処方するためには、保険の適用・国庫助成などを関係各省庁にはたらきかける必要があり、この場合も患者の組織化は大きな力となります。
｢MPS親の会｣では、交流会などを通じての家族の交流・医師研究者を含めた情報交換のほか、内外の関係団体との交流、関係各省庁・研究機関に対する研究促進のはたらきかけを行っています。
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