ライソゾーム病のプラットフォームとして
–LSD Family 13 diseases-
私たちは、こども達の笑顔のため、
すべての患者さんのよりよい生活基盤の構築のために歩み続ける。


当会はムコ多糖症·ガラクトシアリドーシス・ムコリピドーシス GM1-ガングリオシドーシス・GM2-ガングリオシドーシスの患者家族と共に運営しています。
「日本ムコ多糖患者家族の会」では、交流会などを通じての家族の交流・医師研究者を含めた情報交換のほか、内外の関係団体との交流、関係各省庁・研究機関に対する研究促進のはたらきかけを行っています。
トピックス
-
トピックス
RDD2023「こどもお絵かき大募集」&ZoomによるRDDセミナー開催のご案内
2023年も希少疾患をみんなで知るイベントRDD(Rare Disease Day)を開催されるとのことで、シミックグループさんより以下ご案内がございましたので、お知らせいたします。 RDDイベントの詳細情報につきまして […] -
トピックス
日本ライソゾーム病患者家族会協議会と独立行政法人医薬品医療機器総合機構の連携による医薬品(販売名:ガラフォルドカプセル 製造販売業者:アミカス・セラピューティクス株式会社)情報提供について
当会名誉会長秋山が副代表理事を務める、日本ライソゾーム病患者家族会協議会と独立行政法人医薬品医療機器総合機構との連携についてご案内いたします。 日本ライソゾーム病患者家族会協議会は表題の通り、独立行政法人医薬品医療機器総 […] -
トピックス
加藤勝信厚生労働大臣と面会し、要望書を提出いたしました
2022年12月12日 加藤勝信厚生労働大臣と面会し、要望書を提出いたしました。 同席者:顧問医師山川裕之、顧問藤山哲二 副会長K.Y 名誉会長秋山武之 その他5名 要望事項 ◎酵素補充療法の在宅治療適応拡大による患者の […]

日本ムコ多糖症患者家族の会について
日本での「日本ムコ多糖症患者家族の会」の患者登録者数(ムコ多糖症・ガラクトシアリドーシス・ムコリピドーシス・GM1/GM2-ガングリオシドーシス)は170名(2019年6月現在)と、疫学と比較した場合にまだまだ多くの未登録の方がいらっしゃるはずです。
新しい治療法・治療薬の開発推進のためには、その国での患者の数・状態がきちんと把握されていることが必要です。また新しい治療法が開発され早期に承認されるために関係各省庁にはたらきかける必要があり、この場合も患者の組織化は大きな力となります。私達患者会には、数人から30人未満の病型が多く、治療法に向けた研究開発は国内外とも十分ではありません。
新しい治療法・治療薬の開発推進のためには、その国での患者の数・状態がきちんと把握されていることが必要です。また新しい治療法が開発され早期に承認されるために関係各省庁にはたらきかける必要があり、この場合も患者の組織化は大きな力となります。私達患者会には、数人から30人未満の病型が多く、治療法に向けた研究開発は国内外とも十分ではありません。
病気について

子どもたちを、家族を、共に支え合いませんか?
賛助会員について
日本ムコ多糖症患者家族の会の活動をご支援下さい。
皆様が支えて下さることが、患者ご家族にとって大きな励みに、大きな支えになります。
私たちの活動を援助して下さる「賛助会員」にご登録をお願いします。
皆様が支えて下さることが、患者ご家族にとって大きな励みに、大きな支えになります。
私たちの活動を援助して下さる「賛助会員」にご登録をお願いします。
治療法について

正会員のご案内
共に活動する疾患の患者及びその子供達を持つご家族なら誰でも入会できます。
事前に電話やメールでの連絡も受けておりますので、ご質問等ありましたらご連絡下さい。
事前に電話やメールでの連絡も受けておりますので、ご質問等ありましたらご連絡下さい。

ご寄付のお願い
当会の疾病克服のために、治療法の研究開発が欠かせません。このため、研究開発資金をご支援頂くと有難く存じます。
皆様のご協力をよろしくお願いします。
皆様のご協力をよろしくお願いします。