ムコ多糖症親の会 私たちは、厳しい現実と戦いながら、明日への希望を信じて頑張っています。
トピックス
- 2010/7/29 モルキオ症候群関連情報 NEW!
- 現在、Ⅳ型モルキオ症候群の酵素補充製剤の開発が米国バイオマリン社によって徐々に進んでいます。その一環として行われている臨床症状評価調査（MorCAP）が台湾でも実施されており、このたび、日本の患者がこの台湾での調査に参加いたしました。
- 2010/7/12 日本先天代謝異常学会とシンポジウムのご案内
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2010年10月21日(木)～10月23日(土)に第52回日本先天代謝異常学会／第9回アジア先天代謝異常症シンポジウムが開催されます。公式HPはこちら
会場：大阪国際会議場 会長：田中あけみ先生
テーマ：「希少疾患のQOL向上のために」
この中で、10月23日(土)患者会フォーラムが開催されます。代謝疾患でかつ希少難病という共通点から、様々な情報交換の場として会員の皆様の参加希望を募ります。参加ご希望の会員の方は、事前申し込みが必要ですので、事務局へお知らせください。 - 2010/6/26 当会支援活動のご報告
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去る5月30日（日）大阪鶴見緑地にて「第17回共生共走リレーマラソン」が開催され、ここに参加されたランニングクラブ「楽ラン（代表：小林様）」の協力の下、会場内の支援ブース設置、並びに募金を頂きました。募金総額は15,064円にも上ります。
多くの皆様の善意に大変感謝いたします。
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日本ムコ多糖症親の会について
日本での｢ムコ多糖症親の会｣の患者登録者数は180家族（2009年10月現在）と、人口比で英国の17分の１、アメリカ、カナダの3分の1ときわめて低い水準にとどまっています。
出生頻度の差（欧米：２万６千人に１人、日本：４～５万人に１人）を考慮したとしても、まだまだ多くの未登録の方がいらっしゃるはずです。
近年、酵素補充療法などの新しい治療法の研究が進んできていますが、このような新しい治療法・治療薬の開発推進のためには、その国での患者の数・状態（製薬会社・医療機関にとってのマーケットの規模）がきちんと把握されていることが必要です。
また新しい治療法が開発されたとしても実際に処方するためには、保険の適用・国庫助成などを関係各省庁にはたらきかける必要があり、この場合も患者の組織化は大きな力となります。
｢MPS親の会｣では、交流会などを通じての家族の交流・医師研究者を含めた情報交換のほか、内外の関係団体との交流、関係各省庁・研究機関に対する研究促進のはたらきかけを行っています。
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